AI赋能创新药研发中的专利法律问题探析

01.前言及研究背景

人工智能（AI）的爆发式发展正在快速重塑各个传统行业，其对创新药领域的研发影响尤为直接和剧烈。2024年诺贝尔化学奖将部分奖项授予利用人工智能开展蛋白质结构预测的研究者，显示AI已进入生命科学基础研究的重要环节。美国FDA亦指出，含有AI要素的药品申报数量近年来明显增加，相关应用已覆盖临床前研究、临床试验、药品上市及生产、上市后监测等各个阶段。这充分表明AI正在加速进入创新药研发的核心流程，AI与生命科学的结合已从概念验证进入更广泛的科研和产业实践，AI制药已经成为行业的通行实践模式。如果做个定义，“AI制药”主要是指运用机器学习、深度学习、生成式模型等技术，对靶点、化合物、实验数据及文献资料进行分析，并辅助完成靶点发现、候选化合物筛选、分子生成与优化、药物用途预测、制备路线推荐等研发活动。AI制药的价值在目前阶段并非完全替代药物研发人员，而在于提高信息处理和候选方案筛选效率，缩短部分早期研发环节的周期。

面对全球AI创新潮流，一方面，大型药企（特别是跨国MNC药企）投入巨额资金将AI能力内化为自身研发基础设施。以礼来为例，其于2025年推出TuneLab平台，将基于长期研发数据训练的部分AI/机器学习模型向生物科技企业开放，用于小分子和抗体药物的性质预测；其后又与英伟达合作建设面向药物发现的AI计算基础设施。其他MNC药企也都在积极投资和拥抱AI制药。另一方面，专门的AI制药服务商正在不断出现并发展壮大，比如我国AI制药领先企业英矽智能和晶泰科技分别于2025年和2024年完成香港IPO上市，并和大型MNC取得了引人注目的AI制药BD交易成果。传统的医药研发合同外包企业（CRO）也在大规模进入AI制药赛道。

但是AI制药的非传统研发模式，也带来了新的专利法律问题。具体而言，在药企自主进行AI制药研发场景下，企业需要解决AI辅助形成的成果能否获得专利保护、谁可以被认定为发明人以及如何证明自然人研发人员的实质性贡献等问题；在AI制药外包研发场景下，风险重心则进一步转向服务商交付成果是否可能落入第三方专利保护范围，以及申办方与服务商如何通过自由实施分析（FTO）、保险和合同条款分配风险。此外，相关专利风险不仅存在于研发成果的形成和实施阶段，也已延伸至专利申请文件的制作过程。例如在2026年4月1日，国家知识产权局针对使用“小龙虾”等智能体撰写专利申请文件的行为发布风险提示，指出此类应用可能引发技术信息泄露、申请文件实质缺陷及不诚信申请等问题。综合而言，AI制药中的专利问题并非单纯的AI制药能否申请专利，而是贯穿研发成果形成、申请、实施和商业化各个阶段的连续法律风险。

本文作者在为医药企业客户提供法律服务的实践中，也直接面临了AI制药研发对合作双方带来的专利问题，本文试图结合我们的业务实践经验，对AI制药的专利法问题进行探析。

02.自主研发场景：AI辅助成果的专利申请风险

（一）AI不能作为发明人

AI可以参与候选分子生成、筛选、结构优化和研发路径推荐，但现行专利制度仍以自然人的创造性贡献为发明人认定基础。2025年修订的《专利审查指南》进一步明确，发明人应当是个人即自然人，请求书中不得填写人工智能名称。因此，AI的参与本身并不排除相关成果获得专利保护，关键在于能否识别对具体技术方案作出创造性贡献的自然人。

企业可以作为专利申请人或专利权人，但仍应识别具体自然人在技术方案形成过程中的贡献。在由算法、药物化学、生物学和药理毒理等多团队共同完成的项目中，发明人应结合拟申请的权利要求，考察相关技术人员是否对技术问题提出、参数设定、结果筛选、结构优化和实验验证做出实质性判断。仅从事项目管理、提供一般数据支持、搭建通用平台或执行常规实验的人员，通常不因参与项目而当然成为发明人。

相反，研发人员若并非机械接收模型输出，而是围绕特定靶点、药效或成药性问题设定非常规约束，筛选并调整候选方案，或者通过实验结果完成技术方案定型，其贡献更可能构成发明人意义上的创造性贡献。算法人员若针对具体研发问题设计特殊目标函数、筛选机制或模型约束，并使相关技术特征进入权利要求，也可能构成共同发明。

（二）AI生成结果仍须接受专利授权条件审查

AI辅助形成的候选化合物、用途方案和制备路线，仍需满足新颖性、创造性和实用性要求。AI生成并不当然意味着具有创造性；如果相关成果只是对既有化合物、公开数据库或常规技术路径进行组合、替换或优化，且未产生预料不到的技术效果，仍可能因创造性不足而无法获得授权。

医药领域专利申请还需关注充分公开和实验数据支撑。仅有模型预测或计算结论，通常不足以当然支持较宽的化合物或用途保护范围。企业应结合药效、稳定性、毒理、制备可行性等数据，说明技术方案能够实现预期效果，并在申请文件中突出人类研发人员对AI输出所进行的判断、优化和验证。

尤其是在AI基于已知母核、公开活性数据或既有合成路线进行优化时，若最终方案仅体现常规取代基替换、有限范围筛选或本领域技术人员容易想到的组合，其由AI生成这一事实本身并不能弥补创造性不足。相反，若企业能够说明为何从大量输出中保留特定候选、研发人员如何据此继续调整结构，以及实验结果在活性、选择性、药代动力学、安全性或稳定性方面产生何种预料不到的效果，则更有利于形成完整的创造性论证。

（三）研发记录是发明人认定和权属管理的重要基础

企业应将AI研发过程纳入可记录、可追溯的研发管理体系，研发留痕不应仅限于最终候选分子和成功实验结果，还应覆盖模型版本、输入数据来源、参数设置、候选筛选标准、人工否决理由、结构优化、失败实验及由失败结果引出的后续调整。

上述记录有助于还原模型输出转化为具体技术方案的过程，并证明研发人员做出的实质性贡献，从而为发明人确认、职务发明权属、专利申请及无效程序提供依据。同时，这也是应对国家知识产权局审查员要求披露“技术方案形成过程”、识别是否属于诚信申请的必要手段，能够降低和防范因AI生成内容被认定为非正常申请而带来的合规风险。对于拟进行融资、许可或跨境合作的企业，清晰的研发记录、人员贡献说明和权属链条也有助于降低仅凭事后回忆确定发明人的风险，并增强核心专利资产在尽职调查和价值评估中的可信度。

（四）全球布局应关注不同法域规则差异

中国、美国、欧洲和英国等主要法域总体均不接受将AI系统列为发明人，但对AI辅助发明中人类贡献的判断和申请文件要求并不完全相同。美国专利商标局2025年修订的指导意见强调，AI辅助发明与其他发明适用相同的发明人判断标准；欧洲专利局和英国最高法院在DABUS案件中亦确认，人工智能不能作为专利申请中的发明人。

不过，各法域的实践并非只有截然对立的结果。德国联邦最高法院在2024年DABUS案中同样坚持发明人必须是自然人，但认为即使人工智能对技术方案的发现作出重要贡献，只要自然人的参与对整体成果具有因果影响，仍可将该自然人列为发明人；在自然人姓名之后补充其促使特定AI生成该发明的说明，也不会当然导致申请被驳回。南非曾于2021年授予一项将DABUS列为发明人的专利，但南非采取以形式审查为主的专利注册制度，该结果通常不宜直接理解为其经过实体审查后普遍承认AI具有发明人资格。澳大利亚联邦法院一审曾接受AI可以被列为发明人的解释，但全席法院随后推翻该判断，现行实践仍要求发明人为自然人。^[18] 这些差异说明，企业在跨境布局时不能只统计某法域是否出现过“AI发明人专利”，还应进一步区分该结果来自实体法解释、司法程序的阶段性判断，还是仅因形式审查制度而产生。

对于拟进行全球专利布局的创新药企业，宜在项目早期结合目标市场，统一梳理发明人、申请主体、研发记录和实验数据，并根据各法域要求调整申请策略，避免因发明人识别或资料准备不一致影响核心成果保护。

03.外包研发场景：AI制药服务成果的侵权风险与责任分配

（一）AI制药外包服务的典型交易结构

本文所称外包研发，主要是指药企或Biotech公司通过委托研发、技术服务等方式，委托AI制药平台、CRO或其他专业服务商，利用其算法模型、数据库、算力和技术团队完成靶点分析、候选化合物筛选、分子结构生成与优化、用途预测或制备路线推荐，并由受托方交付阶段性成果。在此类交易中，药企通常提出研发目标、提供部分项目资料并决定候选成果的后续开发，外包服务商则在约定范围内提供专业研发服务。

外包服务商交付的阶段性成果可能继续用于临床前研究、IND申报、融资、对外许可或商业化开发。因此，药企关注的不仅是外包研发服务是否按时完成，更关心交付成果能否在后续研发和目标市场中安全推进；以及外包服务商是否能够对全球范围、全部研发阶段和全部第三方专利作出绝对不侵权保证。双方需要在成果可用性与风险可控之间建立可执行的分配机制。双方需要通过FTO、保险和合同安排，在成果可用性与风险可控之间建立合理的分配机制。需要注意的是，交付成果具有专利申请价值，并不当然意味着其可以不受第三方专利限制地实施。

（二）主要专利侵权风险

第一，候选化合物可能落入第三方化合物专利保护范围。医药化合物专利常通过通式、马库什结构、取代基范围、盐、酯或前药等方式形成较宽保护，即使AI输出并未直接复制专利实施例，也可能被权利要求覆盖。

第二，风险并不限于核心化合物。适应症、给药方案、晶型、盐型、制剂、组合物、制备方法和中间体等外围专利，也可能限制后续研发和商业化。早期筛选阶段不明显的风险，可能在候选物确定、临床申报或许可交易时进一步暴露。

第三，专利权具有地域性。某项成果在中国不存在明显障碍，并不意味着其在全球范围内可以自由实施。外包服务商进行检索时，应结合客户拟实施或商业化的国家和地区确定范围。

第四，任何检索均存在残余风险。已经提交但尚未公开的专利申请、后续权利要求修改以及专利法律状态变化，均可能使交付时未发现的风险在之后出现。因此，外包服务商通常难以承诺“绝对不侵权”。

（三）以FTO进行分阶段风险识别

FTO即Freedom to Operate，通常译为自由实施分析，用于判断某项技术方案或产品在特定地域实施时，是否可能侵犯第三方有效专利。AI制药项目中，FTO可围绕候选化合物、用途、晶型、盐型、制剂及制备路线展开。

FTO宜与研发阶段相匹配。具体而言，项目立项或靶点选择阶段可先识别主要竞争者和明显的阻断性专利；候选范围收窄后，再围绕通式结构、相似化合物、用途和关键中间体开展检索；在临床前候选确定、IND申报、重大融资或许可交易前，则应结合目标法域进行更完整的权利要求比对和法律状态核验；商业化方案确定后，还需根据最终制剂、剂量、生产工艺和销售区域更新分析。通过这种分阶段安排，可以在控制成本的同时避免将全部专利风险推迟到项目末端。并且合同中应明确检索对象、地域、时间点、费用承担及报告边界。

需要强调的是，FTO只能识别和降低风险，不能保证零风险。其结论受检索时间、公开信息、权利要求解释及后续方案变化等因素影响，不宜直接等同于不侵权保证。

（四）保险可以缓冲损失，但不能替代合同安排

对于目标市场较广、交易金额较高或商业化价值较大的项目，双方可以评估专利侵权责任保险、知识产权海外侵权责任保险等产品，以覆盖部分抗辩、和解或赔偿费用。建议AI制药外包服务商和自己的保险公司协商可以具体承保的事项和范围。

但保险通常设有赔偿限额、免赔额和除外责任，故意侵权、已知风险、投保前争议或合同额外承担的责任可能不在承保范围内。保险更适合作为赔偿资金层面的风险缓冲，不能替代双方在服务协议中对审查义务和责任边界的约定。

（五）服务协议应围绕合理义务而非绝对保证分配风险

委托方/申办方可以要求外包服务商在约定范围内进行合理检索和风险提示，并在发现明显专利障碍或收到第三方索赔时及时通知、协助处理。对于外包服务商明知重大风险仍交付成果或隐瞒已知问题的情形，可约定相应赔偿责任。

AI制药外包服务商则应避免不受地域、时间和实施方式限制的绝对不侵权承诺。合同可将其义务限定为基于公开可得信息、在约定范围内采取合理努力，并排除因客户提供资料、指定研发方向、后续修改成果、超出约定地域或用途实施，以及未采纳风险提示继续推进等因素产生的责任。

双方还应约定第三方索赔的通知、抗辩和和解机制，合理设置赔偿责任上限，并明确FTO、保险及外部专家费用承担。总体而言，FTO负责前端识别，保险提供损失缓冲，合同则完成最终责任分配（包括最高赔偿责任限制），三者应协同使用。

除侵权责任外，外包合同还应避免用“项目成果归客户所有”概括全部知识产权安排。双方宜分别界定合作前已经存在的平台、模型、数据库和技术秘密等背景知识产权，客户提供的靶点、化合物及实验数据等项目输入，项目实施中形成的候选分子、用途、路线、实验数据和可专利方案等前景成果，以及基于项目经验形成的模型改进或后续新用途等衍生成果，并分别约定所有权、申请权、使用许可、再许可、监管申报、尽调披露和终止后使用权限。

结语

AI正在提高创新药研发的信息处理和候选方案筛选效率，但技术效率提升可能带来更高的专利侵权风险。在自主研发中，企业应重点处理发明人认定、专利授权条件和研发记录问题；在外包研发中，则应进一步关注第三方专利障碍及服务商与申办方之间的责任分配。

本文的法律分析主要提供一般性的风险识别思路，具体项目仍需结合候选化合物、研发阶段、目标市场和交易结构，对相关专利问题进行个案判断。对于创新药企业和AI制药外包服务商而言，更稳妥的路径，是在研发早期建立可追溯的成果形成记录，在关键节点开展FTO，并通过保险和合同条款形成与项目价值相匹配的风险管理安排。

只有将AI研发能力与专利申请、自由实施分析和交易风险管理同步推进，AI赋能创新药研发的商业价值才能得到更稳健的实现。

【注：本文初稿由本团队实习生叶欣萌（复旦大学药学本科、四川大学法学院研究生在读）在合伙人及团队律师指导下完成。】

参考资料

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