Nadir hastalıklar, tanı ve tedavi zorlukları ile sağlık sistemlerinde özel bir alan oluştururken, bu hastalıklar için geliştirilen ilaçlar sınırlı pazar potansiyeli nedeniyle "yetim" kabul edilmekte ve çeşitli ülkelerde yasal teşviklerle desteklenmektedir. Yetim ilaçlar için Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği başta olmak üzere dünya genelinde uygulanan mevzuatlar ve teşvik mekanizmaları bulunmaktadır. Türkiye'de yetim ilaçlara erişim ise, Adlandırılmış Hasta Programı ve Şefkatli Kullanım Programı gibi erişim yolları üzerinden sağlanmaktadır.
Nadir hastalıklar, Dünya'da son yıllarda büyük bir artış göstermesi ve önemli bir kısmının standart bir tanısı ve tedavisi bulunmaması sebebiyle ilaç dünyasında büyük önem arz etmektedir. Bir hastalığın "nadir" olarak kabul edilmesi için, Avrupa Birliği'nde ("AB") kabul gören tanımı doğrultusunda, görülme sıklığının 1/2000 ve altı olması gerekmektedir.1 Bu tür hastalıkların sınırlı sayıda kişiyi etkilemesi ve dolayısıyla tedavilerine yönelik Ar-Ge çalışmaları yürütmenin de çok zorlu ve yüksek maliyetli olması sebebiyle tedavi sayısı sınırlıdır. Fakat sınırlı sayıda hastaya hitap eden tedaviler için "yetim ilaç" tanımı ortaya çıkmış ve bu ilaçların Ar-Ge faaliyetleri ve pazara erişim süreçleri çeşitli yasal düzenlemelerle dünya üzerinde desteklenmiştir. Bu makalede nadir hastalıklardan, yetim ilaçlar ve nasıl ortaya çıktıklarından, Dünya üzerindeki düzenlemelerden ve son olarak Türkiye'deki durumdan bahsedilecektir.
Nadir Hastalık Nedir?
Nadir hastalık; tanımlanamayan bir nedenden kaynaklanan, açıkça belirlenmiş bir tedavisi bulunmayan, oldukça yüksek düzeyde sakatlık riski olan ve hastanın bakımı için hem maddi hem de zihinsel olarak hastanın diğer aile üyeleri üzerinde ciddi bir bakım yüküne neden olmasına yol açan kronik hastalıklardır.2 Nadir hastalıklara örnek olarak Kistik Fibrozis, Spinal Musküler Atrofi (SMA) ve Ailevi Akdeniz Ateşi (FMF) örnek olarak verilebilir. Nadir hastalıklar, yaygın hastalıklardan birçok açıdan ayrılmaktadır. Bu sebeple bu hastalıklar için çeşitli ulusal ve uluslararası kuruluşlar bulunmaktadır. Nadir hastalıklar ile ilgili kuruluşlar, hastalar ve yakınları için bilgi ve iletişim merkezi iken aynı zamanda sağlık politikalarına yön verenlere danışmanlık yapar ve ilaç endüstrisine maddi destek sağlarlar. Bu tür kuruluşların temel amaçları ise toplumu bilinçlendirmek, nadir hastalıklarla ilgili bilgi toplamak, hasta ailelerine destek sunmak, araştırmaları teşvik etmek ve maddi kaynak sağlamaktır.3 Dünya'da bilinen başlıca kuruluşlar Avrupa Nadir Hastalıklar Örgütü (EURORDIS), Orphanet, Fransız Ulusal Sağlık ve Tıbbi Araştırma Enstitüsü (INSERM), Ulusal Nadir Hastalıklar Örgütü (NORD) ve Japonya'daki Nadir Hastalık Örgütü (SORD)'dür.
Yetim İlaç Nedir, Nasıl Ortaya Çıktı?
Yetim ilaç tanımı ilk olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde ("ABD") 1983 yılında kabul edilen Yetim İlaç Yasası (Orphan Drug Act) ile ortaya çıkmıştır. Yetim İlaç Yasası ile nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçların geliştirilmesini teşvik eden ilk yasal düzenleme hayata geçirilmiştir. İşte nadir hastalıkların tedavisi için kullanılan söz konusu bu ilaçlara ise "yetim ilaç" adı verilmiştir. ABD Gıda ve İlaç Kurumu (FDA) tarafından yetim ilaç 200.000'den az kişiyi etkileyen nadir bir hastalık veya durumun tedavisi, önlenmesi veya teşhisi için tasarlanmış tıbbi ürün olarak tanımlanırken; Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ise yetim ilacı 10.000'den az insanı etkileyen, hayatı tehdit eden veya kronik ve ciddi şekilde zayıflatıcı bir durumun teşhisi, önlenmesi veya tedavisi için kullanılan ilaç olarak tanımlamaktadır.4 Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçların sayısı geçmişten günümüze giderek artmaktadır. EvaluatePharma tarafından düzenlenen 2017 Yetim İlaç Raporu doğrultusunda, Avrupa'da yeni yetim ilaç tanımlama sayısı 2006'da 82 iken, 2016' da bu sayı 208'e ulaşmıştır.5
Avrupa ve Diğer Ülkelerdeki Düzenlemeler
ABD'nin Yetim İlaç Yasası'ndan sonra Dünya'da bu konudaki gelişmeler peş peşe birbirini takip etmiştir. Örneğin 1991'de Singapur, 1993'te Japonya ve 1998'de Avustralya da benzer düzenlemeler yapılmıştır. Fakat 2002 yılında ABD'de çıkarılan Nadir Hastalık Yasası (Rare Diseases Act) ile Ulusal Sağlık Enstitüsü (NIH) bünyesinde kurulan Nadir Hastalıklar Araştırma Ofisi; klinik araştırmalara destek vermek, araştırmacılar arasında iş birliği sağlamak gibi görevlerle bu alandaki çalışmaları daha da güçlendirmiştir.
Keza Avrupa'da da durum bundan farksız değildir. AB nadir hastalıklarla ilgili politikalarını 1990'lardan itibaren geliştirmiştir. 1999-2003 yıllarında nadir hastalıklara yönelik bilgiye erişimi kolaylaştırmak ve koordinasyon kurmak amacıyla ilk Nadir Hastalıklar Topluluk Eylem Programı başlatılmış, ardından EUROPLAN ve Avrupa Referans Ağları gibi projeler nadir hastalıklara yönelik ulusal stratejilerin geliştirilmesi amacıyla hayata geçirilmiştir. Yetim ilaçlara dair ilk düzenleme ise 20 Aralık 1995 tarihli Avrupa Konseyi Kararı (95/C 350/03) ile yapılmış, bu ilaçlar için nadirlik, ciddiyet ve mevcut tedavi eksikliği gibi kriterler belirlenmiştir.6
Türkiye'de Durum
Türkiye, nadir hastalıkları tedavi etmek için tasarlanan yetim ilaçlar konusunda belirgin düzenleyici zorluklarla karşı karşıyadır. AB ve ABD'nin aksine, Türkiye'de — Çin, Hindistan, Kanada, İsrail, Makedonya, Sırbistan ve İsviçre'de de olmadığı gibi7— yetim ilaçlara ilişkin özel bir mevzuat bulunmamaktadır. Ancak, Türkiye'deki hastalar, Adlandırılmış Hasta Programı ("AHP") ve Şefkatli Kullanım Programı ("ŞKP") gibi yollarla yetim ilaçlara erişim sağlayabilmektedir. AHP, genel olarak tüm lisanslı tedavi seçeneklerini tüketmiş veya bu seçeneklere erişemeyen hastalar için Türkiye'ye lisanssız ilaçların ithal edilmesini sağlarken; ŞKP, yaşamı tehdit eden hastalıkları olan hastalara, en azından Faz II klinik çalışmalarını tamamlamış ve henüz Türkiye'de mevcut olmayan ruhsatsız ilaçlara erişimi sağlamaktadır. Bunlar dışında yetim ilaçlara erişim aynı zamanda Sosyal Güvenlik Kurumu ve Türk Eczacıları Birliği aracılığıyla da belirli koşullar altında sağlanabilmektedir. Türkiye'de yetim ilaçlara erişim konusunu ayrıntılı olarak ele aldığımız makalemize buradan ulaşabilirsiniz.
Sonuç
Nadir hastalıklar ve bu hastalıkların tedavisine yönelik geliştirilen "yetim ilaçlar", dünya genelinde giderek artan bir sağlık ve ilaç politikası önceliği haline gelmiştir. Ancak yüksek maliyetler, sınırlı hasta sayısı ve yetersiz teşvikler gibi nedenlerle, bu alandaki ilerleme büyük ölçüde devletlerin sağladığı düzenleyici ve ekonomik desteklere bağlıdır. ABD ve AB gibi bölgelerde bu konuda özel mevzuatlar ve teşvik mekanizmaları bulunurken; Türkiye, Çin, Hindistan, Kanada, İsrail, Makedonya, Sırbistan ve İsviçre gibi ülkelerde henüz özel bir düzenleme bulunmamaktadır. Türkiye'de ise bu tür ilaçlara erişim, genel olarak AHP ve ŞKP aracılığıyla sağlanmaktadır.
Kaynakça
Çolak, M. Y. (2019). Nadir Hastalıklar Epidemiyolojisi. M. D. Pak, & Ö. İnce (Dü) içinde, Tüm Yönleriyle Nadir Hastalıklar (s. 9). Nobel Akademik Yayıncılık. https://books.google.com.tr/books?id=nyBHEQAAQBAJ&pg=PA106&hl=tr&source=gbs_selected_pages&cad=1#v=onepage&q&f=false adresinden alındı
Güneş, D. Y. (2021). Sağlık Hakkı Bağlamında Nadir Hastalıklar ve Bu Hastalıkların Tedavisinde Kullanılan Yetim İlaçlara Erişimin Ulusal ve Uluslararası Hukuki Düzenlemeler Açısından Değerlendirilmesi. 16. Ankara: Ankara Üniversitesi Sağlık Bilimleri Enstitüsü.
Hernberg-Ståhl, E., & Reljanović, M. (2013). Orphan Drugs: Understanding the Rare Disease Market and Its Dynamics. Woodhead Publishing. https://books.google.com.tr/books?id=bQBEAgAAQBAJ&pg=PA29&hl=tr&source=gbs_selected_pages&cad=1#v=onepage&q&f=false adresinden alındı
Footnotes
1. (Çolak, 2019, s. 9)
2. (Hernberg-Ståhl & Reljanović, 2013, s. 56)
3. (Güneş, 2021, s. 25)
4. (Güneş, 2021, s. 13)
5. (Güneş, 2021, s. 14)
6. (Güneş, 2021, s. 39-43)
7. (Güneş, 2021, s. 16)
The content of this article is intended to provide a general guide to the subject matter. Specialist advice should be sought about your specific circumstances.
